“这一刻我们已经等了一年多了。”君实生物首席执行官李宁感慨万千。

作为国产创新药“四小龙”之一，君实生物近日携特瑞普利单抗，打响了国产PD-1“出海”北美的第一枪。

10月29日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗（美国商品名：LOQTORZI™）的生物制品许可申请（BLA）于近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，特瑞普利单抗由此成为FDA批准上市的首个中国自主研发和生产的创新生物药。

“当时我们的心情非常激动，但我们心里也早已有了这个预期。”李宁说。

拿到FDA“敲门砖” 进军国际市场

FDA批准，意味着君实生物新药拿到了美国乃至国际市场的入场券。

医药魔方董事长周立运告诉记者，FDA迄今已批准PD-1/PD-L1抑制剂用于超过80个适应症，特瑞普利单抗治疗鼻咽癌是中国贡献给世界的第一个免疫创新疗法。

据君实生物高级副总裁姚盛介绍，合作伙伴Coherus对特瑞普利单抗的销售表示乐观，认为鼻咽癌适应症在两年后能够达到销售额峰值2亿美元。抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗治疗鼻咽癌获得了FDA的孤儿药（用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）资格和突破性疗法认定，美国明年鼻咽癌新发病例约为2000例。

“明年一季度，将会有第一个患者使用这款药。”姚盛表示。

李宁透露，具体价格将在明年上市应用前公布。

“在美国，PD-1赛道已有6个竞争对手，我们是第7个。但我们的适应症是鼻咽癌，而且是鼻咽癌治疗领域批准的第一款也是唯一一款药，能够与其他公司形成差异化竞争。此外，我们的临床数据亮眼，受到国际认可。”李宁告诉记者。

据悉，特瑞普利单抗联合化疗组的中位PFS（无进展生存期）长达21.4月，相较于对照组的8.2个月，显著延长13.2个月，提升了近3倍，疾病进展或死亡风险降低48%，死亡风险降低37%。

回首来时路，君实生物为冲击在美上市可谓不遗余力。尤其在FDA现场核查前，君实生物团队通过资料准备、培训、问题假设与演练等方式来迎接这一次大考。

这份沉甸甸的努力从以下数据中可见一斑。在PLI（Pre-License Inspection，生产基地许可前检查）准备工作中，在批准检查前，公司准备了300多个有针对性的迷你PPT，检查期间准备了约150个迷你PPT，准备了350多个与检查相关的六大体系的问题和答案。公司还翻译了2000多份、超过1000万字的文件，建立了双语化文件体系。

检查前的培训也是必不可少的。“公司开展了16场检查相关的培训。我本人也参与了多轮培训，确保员工能够自信地回答问题。”君实生物首席科学家王刚说。

在检查现场，君实生物回答了FDA的300多个问题，当场提供并审阅了1600多份电子文件和3600多份书面文件。

“FDA在我们肿瘤防治中心待了9天。”中山大学肿瘤防治中心院长徐瑞华教授表示，“他们对我们的工作表示赞赏。我们的第一个病例要追溯至2016年，这说明我们早在2016年开展研究时就已达到FDA的标准”。

君实生物已经蹚出了一条中国创新药的“出海”路径。对还在这条路上奔跑的中企，公司高管也给出一些经验与建议：产品有特点，能够差异化竞争；拥有国际化团队，且较早确立产品的国际定位；药品解决了未被满足的临床所需；生产和临床质量体系与国际接轨；熟悉海外监管机构的游戏规则……

未来有望在更多国家上市

记者了解到，特瑞普利单抗的上市行动还将在更多国家和地区推进。借助通过FDA审评的优势，君实生物在澳大利亚提交了相关上市申请。2022年12月和2023年2月，欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健品管理局（MHRA）分别受理了特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗以及联合紫杉醇和顺铂用于不可切除局部晚期/复发或转移性食管鳞癌患者的一线治疗的上市许可申请（MAA）。

姚盛表示，公司将持续拓展全球商业化网络，覆盖超过50个国家。公司采取“借船出海”的方式，在美国和加拿大地区与Coherus开展合作。此外，在东南亚、中东和北非、拉美、印度、南非等地均有合作伙伴。

王刚介绍，君实生物在上海临港的数字化智能工厂能够满足国内特瑞普利单抗的生产需要，且合格率达到百分之百，而苏州吴江的工厂则负责美国、欧盟等海外市场的供给。

“在以上国家和地区获批之后，我们能够真正达到用中国方案解决国际病人需求的目的，特瑞普利联合化疗将改写鼻咽癌治疗指南。”姚盛说。

姚盛认为，特瑞普利单抗之后，君实生物的下一个国际化目标是BTLA抗体tifcemalimab。

创新药“出海”打开空间

受此消息影响，27日，君实生物合作伙伴Coherus的股价盘后一度大涨。截至10月30日收盘，A股君实生物-U报45.72元/股，涨5.47%，港股君实生物报21.45港元/股，涨8.22%。

一位券商医药研究员表示，看好该药物的全球商业化空间。未来美国医保或商保将迅速覆盖此类罕见病用药支付。特瑞普利单抗预计于2024年一季度上市后全面覆盖，并于2-3年内快速渗透市场。此外，tifcemalimab已进入全球三期研究，有望进一步提升君实产品在海外市场的价值空间。

据该研究员测算，该研发管线绝对估值总数约652亿元，具有较大的潜在弹性空间。稀缺的源头创新能力和国际化布局将奠定君实生物作为创新型生物制药公司的领先地位。

也有部分业内人士表示，创新药已经历了一轮资本“寒冬”，特瑞普利单抗在美获批的好消息或提振国内创新药企业的信心，为更多创新药“出海”打开空间。

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