美国克利夫兰诊所、波士顿CRISPR治疗公司和新西兰临床研究中心联合开展的首次人体临床试验显示，在一年随访期内，CRISPR-Cas9基因编辑疗法可安全有效地降低难治性血脂异常患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，俗称“坏胆固醇”）和甘油三酯。研究结果已在2026年欧洲心脏病学会年会上公布，并同步发表于新一期《新英格兰医学杂志》。

CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术，能修饰或纠正人类DNA的特定区域，用于治疗严重疾病。

此次试验评估的CTX310是一种一次性输注的试验性CRISPR-Cas9基因编辑疗法。CTX310将CRISPR基因编辑系统送入肝脏，并在那里关闭ANGPTL3基因。关闭该基因可同时降低“坏胆固醇”和甘油三酯，这两者均与心脏病密切相关。试验中，受试者先接受皮质类固醇和抗组胺药预处理，再单次输注剂量为0.1—0.8毫克/千克的CTX310。团队监测了15名受试者的安全性，以及该疗法对ANGPTL3、低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯水平的影响。

一年随访结果显示，最高剂量组患者的低密度脂蛋白胆固醇较基线下降52.5%，甘油三酯下降47.8%，未发生治疗相关严重不良事件。

目前，受试者已完成一年监测，并将依照美国食品和药物管理局对基因编辑疗法的建议，继续完成总计15年的长期安全性随访。