来自英国伦敦国王学院与加拿大麦克马斯特大学衍生公司Block Biosciences等机构的科学家，正在研制一类靶向IMPDH2酶的候选药物。该酶与肺癌、乳腺癌、皮肤癌等多种癌症向大脑扩散密切相关。团队的目标是在癌细胞脱离原发肿瘤、尚未“登陆”大脑形成转移灶之前就精准拦截，从而为预防脑转移瘤提供一种更精准、副作用更低的新策略。相关论文发表于新一期《美国国家科学院院刊》。

身体其他部位的恶性肿瘤细胞，经血液或淋巴系统播散至脑组织，所形成的继发肿瘤便是脑转移瘤。它常见于肺癌、乳腺癌和黑色素瘤患者，是成人中最常见的脑瘤类型，但预后极差，约90%的患者在确诊后一年内死亡。目前临床上多以缓解症状为主，团队正致力于开发具有预防意义的干预手段。他们表示，一旦能识别出脑转移瘤高风险人群，并在癌细胞形成脑瘤之前及时拦截，这一致命疾病就有望转化为一种完全可防可控的疾病。

长期以来，IMPDH一直被视作极具潜力的抗癌成药靶点，部分候选药物甚至已进入人体试验阶段。然而，传统的IMPDH抑制剂会同时打击健康细胞，因此历来伴随显著副作用。而在研候选药物瞄准的核心靶点IMPDH2，是IMPDH酶的两种存在形式之一，在脑转移瘤的恶化中扮演关键角色。与另一种形式迥然不同，IMPDH2在健康组织中含量很低，这意味着，选择性靶向IMPDH2的药物能更精准清除癌细胞，而无须担心引发重大毒副作用。

目前，药物研发正加速推进。团队已设计并合成了数百种靶向IMPDH2的候选药物，正从中层层筛选最优化合物，力争尽快推向临床开发。