当地时间周四（3月14日），美国食品和药物管理局（FDA）在官网宣布，其批准药物Rezdiffra用于治疗中重度肝纤维化的非酒精性脂肪肝炎（NASH）。

非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是很少喝酒或完全不喝酒的人的肝脏病症，一些NAFLD患者可能患有非酒精性脂肪性肝炎（NASH），NASH是一种严重的脂肪肝病，脂肪沉积在肝脏中，导致肝脏肿胀和受损。

NASH常与肥胖、糖尿病、高脂血症等代谢综合征密切相关，可能会恶化，并可能导致严重的肝脏疤痕（肝纤维化），甚至肝硬化和肝癌，这种损伤与大量酒精使用导致的损伤相似。

FDA新闻稿提到，有多项统计估计，美国大约有600万至800万人患有NASH并伴有中度至重度的肝脏疤痕，并且预计这一数字还会继续增加。

而Rezdiffra这种药物可以激活肝脏内甲状腺激素受体，从而促进脂肪分解代谢、减少脂肪堆积。

FDA首次批准

之前，每日口服一次的Rezdiffra先后获得了FDA突破性疗法、快速通道和优先审评的资格，并成功在周四通过了“加速审批”程序，成为了这一领域的“first-in-class”（首创）药物。

在此之前，NASH的治疗方案侧重于通过改变生活方式，如健康饮食、适当锻炼等。FDA高级官员Nikolay Nikolov写道，Rezdiffra的批准将首次为患者提供除饮食和运动之外的治疗选择。该机构强调，仍需要将药物治疗与饮食和运动结合在一起。

药效方面，作为FDA批准的依据，Rezdiffra一项持续54个月的3期临床试验还在进行之中。这项临床试验前52周的活检评估显示，分别有25.9%和29.9%的80mg和100mg药物组患者实现NASH症状消除且肝纤维化未恶化，而安慰剂组中这一比例为9.7%。

此外，药物组患者分别有24.2%与25.9%实现了纤维化至少一个阶段的改善且NAFLD活动评分没有恶化，安慰剂组的比例仅有14.2%，这也是首个在NASH患者中达到FDA提出的两个主要终点的3期临床试验。

或将开启又一个百亿市场

媒体分析认为，这一药物有望打开数十亿美元的市场。而根据研究公司Vision Research Reports的数据，到2030年，该领域预计将成为一个超过160亿美元的全球市场。该公司还提到，许多其他药企也都在发力这一领域，尚没有取得突破。

投行Evercore ISI分析师Liisa Bayko估计Rezdiffra巅峰时期的年销售额将超过50亿美元。受益于这则消息，研发商马德里加尔制药公司（Madrigal Pharmaceuticals）盘前涨超20%，股价有望创去年5月份以来的新高。

Leerink Partners分析师Thomas J. Smith还提到，Rezdiffra涵盖了广泛的患者群体，并且标签显示不需要进行肝活检来诊断患者的疾病。William Blair分析师Andy Hsieh也表示，没有肝活检要求确实是一个重大的利好。